6月21日，杭州嘉因生物科技有限公司（“杭州嘉因”）宣布：国家药品监督管理局药品审评中心已经批准杭州嘉因生物针对1型脊髓性肌萎缩症（ 1型 SMA ）自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请。
这是国内第一个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗，也是国内自主研发SMA基因治疗药物的第一个IND临床批件。目前国内还没有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。
赛赋医药高度聚焦以细胞和基因治疗（CGT）药物为代表的前沿创新药物品种，重点打造了CGT药物从非临床到临床的一站式服务技术平台，采用国际化的技术标准、规范化的质量管理体系开展研究，开展了两百余项CGT药物的临床前评价服务。
利用该平台，赛赋医药完成了杭州嘉因EXG001-307项目的临床前评价研究，助力EXG001-307一次性取得国家药监局临床试验默示许可。
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糖尿病肾病模型
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