赛赋医药合作伙伴喜讯|本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定-新闻资讯-北京赛赋医药研究院有限公司

赛赋医药合作伙伴喜讯|本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定

2022-06-29

上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）完成了CRISPR技术治疗疱疹病毒型角膜炎的有效性研究和初步的安全性研究，产品BD111进入了创新生物制品注册临床研究申报阶段，并于2022年06月24日获得了美国FDA孤儿药批准。

疱疹病毒型角膜炎是由单纯疱疹病毒(herpes simplex virus，HSV-1)感染所引起，是最常见的感染性致盲疾病。目前一线的抗病毒药物只能通过干扰病毒DNA的合成来抑制病毒的复制，这类药物能够抑制HSV-1 DNA复制，但不能清除角膜内以及三叉神经节内潜伏的病毒基因组，从而导致该病反复发作，严重时导致失明。基于CRISPR基因编辑技术可直接降解病毒基因组，提供了从根本上治愈该病的可能性。BD111基因编辑药物摆脱传统相关药物需要多次反复用药的弊端，仅需注射一次。该药物利用本导原创性递送技术VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。BD111已在国内外受到众多关注，其技术成果发表在国际顶尖学术期刊Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering上，并被《人民日报》和《科技日报》等权威媒体进行重点报道，入选2021年度“中国眼科学十大进展”。

获得FDA孤儿药资格认定将加快推进BD111在美国临床试验开展及注册上市的速度，为其走向全球化奠定了坚实的基础。这也是本导基因企业发展的又一座里程牌，将激励本导团队继续开发具有国际竞争力的创新管线，研发出更多创新型基因治疗产品，为患者提供安全、高效的基因治疗药物。

赛赋医药高度聚焦以细胞和基因治疗（CGT）药物为代表的前沿创新药物品种，重点打造了CGT药物从非临床到临床的一站式服务技术平台，采用国际化的技术标准、规范化的质量管理体系开展研究，开展了两百余项CGT药物的临床前评价服务。利用该平台，赛赋医药承担了本导基因BD111基因编辑药物项目的药效学、药代动力学和临床前安全性评价。

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